    |
 |
| Phương pháp sử dụng thuốc gây biến đổi gen hứa hẹn mở ra hướng đi mới trong việc điều trị nhiều căn bệnh ở người |
Đây là lần đầu tiên một loại thuốc có khả năng chỉnh sửa DNA trong cơ thể - mà không cần loại bỏ bất kỳ mô nào - mang lại kết quả điều trị tốt. Đáng chú ý, quá trình điều trị chỉ cần 1 liều duy nhất.
Bước đột phá, được công bố hôm 5/11 tại hội nghị của Hiệp hội Tim mạch Mỹ ở Chicago, mở ra cánh cửa để giải quyết một loạt các bệnh khác theo cách tương tự - bao gồm mù lòa, cholesterol cao và thậm chí cả HIV.
Loại thuốc thử nghiệm, được gọi là NTLA-2001, dựa trên công nghệ kỹ thuật di truyền, từng đoạt giải Nobel được gọi là CRISPR.
Cho đến nay, 12 bệnh nhân đã được điều trị trong cuộc thử nghiệm, do các bác sĩ tim mạch của Dịch vụ y tế Anh NHS tại Bệnh viện Royal Free, London và các phòng khám khác thực hiện.
Giáo sư Julian Gillmore, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: “Đây là thử nghiệm đầu tiên trên người về chỉnh sửa gen ngay trong cơ thể, và nghiên cứu của chúng tôi chứng minh rằng việc này có thể thực hiện một cách an toàn”.
Không giống như nhồi máu cơ tim, xảy ra khi nguồn cung cấp máu đến tim đột ngột bị tắc nghẽn, suy tim do tích tụ amyloid transthyretin là một tình trạng mạn tính, trong đó tim mất khả năng bơm máu hiệu quả do tích tụ một loại protein làm cơ tim xơ cứng.
Các triệu chứng bao gồm suy nhược, mệt mỏi, khó thở, và bệnh nhân thường phải nhập viện do bệnh diễn tiến nghiêm trọng.
Một số bệnh nhân được cho là mắc bệnh bẩm sinh, trong khi đó những người khác phát triển đột biến một cách tự phát khi trưởng thành, nghĩa là bất kỳ ai cũng có thể mắc bệnh.
Hiện tại, có một loại thuốc có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh, giúp bệnh nhân suy tim sống thêm vài năm, và các phương pháp điều trị khác sẽ giúp làm giảm bớt một số triệu chứng tồi tệ nhất. Tuy nhiên, bệnh nhân phải phải được tiêm mỗi 3 tuần 1 lần tại bệnh viện, trong suốt cuộc đời.
Trong khi đó, chỉ một lần truyền tĩnh mạch NTLA-2001 đã cho kết quả tương tự. Không có tác dụng phụ đáng kể nào được ghi nhận.
Giáo sư Gillmore, người điều hành Trung tâm Amyloidosis của Đại học College London (Anh), cho biết: “Những kết quả cho thấy phương pháp này có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh hoặc thậm chí cải thiện được tình trạng bệnh.
Nếu thử nghiệm này tiếp tục thành công, bệnh nhân sẽ được chẩn đoán sớm và có cuộc sống hoàn toàn bình thường mà không cần điều trị liên tục”.
Theo phụ nữ TPHCM