Loại thuốc mới này là một kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) - kháng thể đặc hiệu kép nhắm mục tiêu CD3 (BsAb). Elranatamab được phát triển để gắn vào BCMA - thể hiện rất rõ trên bề mặt của u đa tủy xương (MM). 

Thụ thể CD3 được tìm thấy trên bề mặt tế bào T kết nối và kích hoạt chúng để tiêu diệt tế bào u tủy. Ái lực liên kết của elranatamab đối với BCMA và CD3 đã được thiết kế để tạo ra hoạt động mạnh mẽ chống u tủy qua trung gian tế bào T.

BsAb được định nghĩa là một dạng mới của liệu pháp miễn dịch ung thư liên kết, tham gia vào 2 mục tiêu khác nhau cùng một lúc. Khi một nhánh liên kết trực tiếp với các kháng nguyên cụ thể trên tế bào ung thư, nhánh kia liên kết với tế bào T và mang cả hai loại tế bào lại với nhau. 

BsAb được tiêm dưới da, thuận tiện hơn so với tiêm tĩnh mạch và có thể giảm thiểu nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ, chẳng hạn như hội chứng phóng thích cytokine (CRS).

FDA cấp cho elranatamab điều trị đa u tủy xương tái phát khó chữa - Ảnh 2.

Một loại thuốc mới mang lại hi vọng cho bệnh đa u tủy xương tái phát.

TS. Chris Boshoff - Khoa ung thư và bệnh hiếm, Giám đốc phát triển toàn cầu của Pfizer cho biết: "Hiện nay, có rất ít cơ hội để ngăn chặn đối với bệnh đa u tủy xương tái phát, khó điều trị. Chỉ định đột phá của FDA công nhận elranatamab như một loại thuốc tiềm năng, mang lại hi vọng tiến triển tốt cho những người mắc bệnh đa u tủy tái phát hoặc không còn khả năng điều trị".

Chỉ định liệu pháp đột phá dựa trên những phát hiện từ quá trình theo dõi 6 tháng của nghiên cứu lâm sàng MagnetisMM-3 (một phần của chương trình nghiên cứu lâm sàng MagnetisMM). Đây là một thử nghiệm đa trung tâm, giai đoạn 2 phân tích tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp đơn trị liệu elranatamab ở bệnh nhân đa u tủy xương tái phát hoặc khó chữa.

Các thử nghiệm cũng đang tiến hành phân tích elranatamab cả dưới dạng đơn trị liệu và kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn, trên nhiều nhóm bệnh nhân từ bệnh u đa tủy xương mới được chẩn đoán và đa u tủy xương tái phát hoặc khó chữa.

Theo suckhoedoisong.vn