Bạch cầu là bệnh lý ác tính tại tủy xương hay còn gọi là ung thư máu. Theo các thống kê mới nhất, tỷ lệ mắc bệnh bạch cầu trong cộng đồng hiện nay tăng cao so với 10 năm trước và chiếm khoảng 5% tổng số ung thư ở mọi lứa tuổi.

Bệnh bạch cầu bắt đầu khi DNA của một tế bào đơn lẻ trong tủy thay đổi (đột biến) và không thể phát triển và hoạt động bình thường. Các nghiên cứu trước đây cho thấy, hoạt động bất thường trong một loại enzym có tên là DNMT3A có liên quan đến bệnh bạch cầu cấp tính, bằng cách thúc đẩy sự hình thành các tế bào máu bất thường.

Thuốc mới có thể điều trị bệnh bạch cầu với ít tác dụng phụ hơn - Ảnh 1.

Nhiều loại thuốc hóa trị hiện nay gây ra nhiều tác dụng phụ độc hại cho bệnh nhân.

Nhiều loại thuốc hóa trị hiện nay hoạt động bằng cách vô hiệu hóa enzym DNMT3A - nhưng thật không may, chúng cũng can thiệp vào hoạt động của DNMT1, một loại enzym tương tự có vai trò quan trọng đối với các tế bào khỏe mạnh. Điều này gây ra nhiều tác dụng phụ độc hại cho bệnh nhân đang hóa trị.

Các phương pháp điều trị bệnh bạch cầu hiện tại, như decitabine, liên kết với DNMT3A theo cách vô hiệu hóa nó, do đó làm chậm sự tiến triển của bệnh. Tuy nhiên, thuốc cũng ngăn chặn quá trình điều hòa biểu sinh trong tất cả 30 đến 40 nghìn tỷ tế bào của bệnh nhân... dẫn đến độc tính ngoài mục tiêu. 

Đối với nghiên cứu mới, các nhà khoa học đã điều tra các cách để DNMT3A ít gây tổn hại hơn. Enzyme được biết là tạo phức với các protein đối tác trong khi nó hoạt động, vì vậy nhóm nghiên cứu đã tìm kiếm thư viện hóa học của các loại thuốc hiện có cho đến khi họ tìm thấy hai loại thuốc cản trở quá trình này.

Hai hợp chất là pyrazolone và pyridazine, nhắm mục tiêu vào vị trí không hoạt động trên DNMT3A, có tác dụng ngăn nó hình thành phức hợp và cuối cùng ngăn chặn các tác động phân tầng có thể dẫn đến bệnh bạch cầu. Quan trọng là, cơ chế này không ảnh hưởng đến DNMT1.

Nhóm nghiên cứu cho biết bước đột phá này có thể đặt nền tảng cho một loại thuốc mới, cuối cùng có thể giúp điều trị bệnh bạch cầu và các dạng ung thư khác với độc tính thấp hơn nhiều so với các loại thuốc hóa trị hiện có. Tuy nhiên, vẫn còn rất nhiều việc phải làm để khám phá cách thức hoạt động của nó trong dài hạn và làm thế nào để nó có thể hoạt động hiệu quả hơn nữa.

Theo suckhoedoisong.vn