Đây là sự hợp tác công - tư đầu tiên nhằm thúc đẩy những khám phá tiên tiến về bệnh lupus và đối phó những thách thức đối với quá trình thử nghiệm lâm sàng trong điều trị bệnh.

Lupus là bệnh xảy ra khi hệ miễn dịch sản xuất kháng thể tự tấn công vào các cơ quan trong cơ thể, gây viêm cấp tính hoặc mãn tính các mô khác nhau. Bệnh có thể gây ảnh hưởng lên khớp, da, phổi, tim, mạch máu, thận, hệ thần kinh và tế bào máu. Việc điều trị chủ yếu ức chế hệ miễn dịch. Theo FDA, lupus ảnh hưởng mỗi người khác nhau và tác động có thể thay đổi theo thời gian, khiến nó trở thành một trong những bệnh khó chẩn đoán và chữa trị nhất.

Tiến sĩ gốc Việt góp phần thúc đẩy phát triển thuốc trị bệnh lupus - Ảnh 1.

Tiến sĩ Hoàng Nguyễn (thứ hai từ phải sang) tại một sự kiện gây quỹ của LRA vào tháng 11.2022

BTM

Chuyên san HCPLive cũng đã phỏng vấn TS Hoàng Nguyễn, người gốc Việt - Giám đốc đối tác khoa học của LRA, là người giúp tổ chức nhiều hoạt động phối hợp nhằm thúc đẩy các nghiên cứu về quá trình phát triển thuốc tiên tiến nhằm điều trị căn bệnh. Theo bà, ban đầu, Viện Y tế quốc gia Mỹ đưa ra kế hoạch hành động về nghiên cứu bệnh lupus vào năm 2015. Đến năm 2017, chương trình phát triển thuốc tập trung vào việc đưa nhu cầu bệnh nhân lên hàng đầu. Trước đó, quá trình phát triển thuốc thiếu sự kết hợp từ góc nhìn của bệnh nhân. Do bệnh lupus có nhiều triệu chứng khác nhau, nên việc phát triển thuốc gặp nhiều thách thức. Dự kiến, Lupus ABC sẽ có cuộc họp đầu tiên trong 2 ngày 16 và 17.4, nơi cộng đồng về bệnh lupus sẽ đánh giá xem đâu là những thách thức lớn nhất.

Một trong những thách thức lớn là việc đánh giá tính hiệu quả của thuốc, do mỗi bệnh nhân có những triệu chứng khác nhau. Theo TS Hoàng Nguyễn, Lupus ABC sẽ tìm cách tối ưu nhằm phân chia bệnh nhân thành từng nhóm riêng để tiến hành những thử nghiệm lâm sàng phù hợp nhất với triệu chứng của họ. "Tôi tin rằng Lupus ABC sẽ là công cụ giúp tập hợp các bệnh nhân, nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng để cùng nhau hợp tác tìm ra giải pháp thúc đẩy phát triển thuốc điều trị căn bệnh", theo TS Hoàng Nguyễn. Chuyên gia này nhấn mạnh rằng Lupus ABC là sự phối hợp dài hạn với nỗ lực và thời gian cống hiến của tất cả những người liên quan.

Theo Thanh niên